Spinraza – djelovanje, nuspojave, cijena, iskustva

Spinraza - lijek za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA)

Genetska bolest koja uzrokuje gubitak živčanih stanica u leđnoj moždini i mozgu koji kontroliraju mišićnu funkciju zove se spinalna mišićna atrofija (SMA). Osobe sa spinalnom mišićnom atrofijom imaju slabljenje mišića i smanjenje motoričkih funkcija. U teškim slučajevima, SMA može dovesti do paralize i respiratornog zatajenja. SMA je uzrokovana nedostatkom proteina SMN (Survival Motor Neuron) koji je potreban za održavanje zdravih živčanih stanica. Postoje različiti tipovi SMA, ovisno o dobi početka simptoma i težini bolesti. Najčešći tip SMA je tip 1, koji se obično pojavljuje u prvim mjesecima života i uzrokuje teško slabljenje mišića i problema s disanjem. Ostali tipovi SMA imaju manje ozbiljne simptome i pojavljuju se kasnije u životu. SMA se nasljeđuje na autosomno recesivan način, što znači da osoba mora naslijediti dvije kopije neispravnog gena od svojih roditelja kako bi razvila bolest. Liječenje SMA obično uključuje terapije koje ciljaju povećanje razine SMN proteina u tijelu, kao što je lijek Spinraza. Dakle Spinraza (nusinersen) je lijek koji se koristi za liječenje spinalne mišićne atrofije, genetske bolesti koja uzrokuje slabljenje mišića i gubitak motoričkih funkcija.

Spinraza - primjena, doziranje

Spinraza je lijek koji ima status „lijek za liječenje rijetkih bolesti". Spinraza se primjenjuje injekcijom u likvor (tekućina koja okružuje leđnu moždinu) uz pomoć lumbalne punkcije, procedura kojom se iglom umetne u prostor oko leđne moždine. Postupak se ponavlja nekoliko puta u prvih nekoliko mjeseci liječenja, a zatim se nastavlja sa periodičnim injekcijama ovisno o potrebama pojedinog pacijenta. Doziranje Spinraze ovisi o dobi pacijenta i težini bolesti. Obično se prvih nekoliko injekcija daje u sklopu tzv. „up-titracijske faze“ kako bi se postigla optimalna doza. Nakon toga, pacijent dobiva redovite injekcije na osnovu individualnih potreba i preporuka liječnika. Prije početka liječenja Spinrazom, pacijenti bi trebali obavijestiti svog liječnika o svim lijekovima koje koriste i zdravstvenim problemima koje imaju. Također bi trebali razgovarati sa svojim liječnikom o mogućim nuspojavama i rizicima koji su povezani s primjenom Spinraze. Važno je napomenuti da primjena Spinraze zahtijeva posebnu obuku i opremu te se mora provoditi pod nadzorom stručnog tima u medicinskoj ustanovi.

Nuspojave i kontraindikacije lijeka Spinraza

Spinraza je oligonukleotid - sintetički nukleinski kiselinski lijek koji je usmjeren na specifični genetski cilj. Primjena Spinraze rezultira povećanjem razine SMN proteina u leđnoj moždini i mozgu pacijenata s SMA. To poboljšava funkciju živčanih stanica, čime se poboljšavaju motoričke funkcije i sprečava daljnje napredovanje bolesti. Spinraza je prvi odobreni lijek za liječenje SMA i pokazao se učinkovitim u kliničkim ispitivanjima. Međutim, lijek ne može izliječiti SMA, već samo usporava napredovanje bolesti i poboljšava kvalitetu života pacijenata s ovom teškom genetskom bolesti. Kao i svaki drugi lijek, i kod Spinraze je važno napomenuti da može uzrokovati nuspojave. Najčešće nuspojave su glavobolja, bol u leđima, mučnina, bol u trbuhu, pad krvnog tlaka, krvarenje nakon lumbalne punkcije, infekcija, upala i reakcija na mjestu uboda igle. Međutim, većina nuspojava Spinraze je blaga do umjerena i obično prolazi nakon nekoliko sati ili dana. U rijetkim slučajevima, mogu se pojaviti ozbiljnije nuspojave kao što su alergijske reakcije, krvarenje u mozgu ili zatajenje srca. Stoga je važno pratiti nuspojave i odmah obavijestiti liječnika o svakoj sumnji na nuspojavu. Postoje i neke kontraindikacije za primjenu Spinraze. Primjerice, lijek se ne preporučuje osobama s preosjetljivošću na nusinersen ili bilo koji drugi sastojak lijeka. Također, ovaj lijek se ne preporučuje trudnicama i ženama koje doje jer se ne zna kakav utjecaj lijek može imati na fetus ili dojenče. Prije početka primjene Spinraze, pacijent bi trebao razgovarati sa svojim liječnikom o svim mogućim nuspojavama i rizicima koji su povezani s lijekom te bi trebao obavijestiti svog liječnika o svim lijekovima koje koristi i zdravstvenim problemima koje ima.