Zolgensma – djelovanje, nuspojave, cijena, iskustva

Zolgensma lijek djelovanje

Zolgensma je čudotvoran lijek za liječenje spinalne mišićne atrofije koji predstavlja gensku zamjenu za ovu nasljednu bolest. Spinalna mišićna atrofija je bolest koja se javlja u male djece te se manifestira da dijete ne može prohodati jer mišići atrofiraju, odnosno ne mogu ojačati da bi dijete prohodalo, no nije samo hodanje problem već i druge funkcije koje se tjelesnim mišićima odvijaju, a to su i hranjenje i disanje, te na kraju ova bolest može dovesti i do prerane smrti.

Uz lijek Zolgensma koji se daje djetetu samo jednom ubrizgavajući im zamjenski gen dijete ima šanse da razvije normalnu motoriku te da se bolest zaustavi, odnosno da dalje ne napreduje, te se dijete liječi terapijama i vježbama kako bi moglo normalno funkcionirati i razvijati se kao sva zdrava djeca.

Lijek je vrlo skup i ograničena je upotreba ovog lijeka pa su neka djeca zakinuta i liječe se drugim manje efikasnim lijekovima koji će manje djelovati na razvoj bolesti, a djetetu će morati biti pružena njega umjetnog hranjenja i umjetnog disanja što će u konačnici biti skuplja varijanta nego da se djetetu dao lijek koji je mogao usporiti ili zaustaviti progresivni tijek bolesti spinalna mišićna atrofija.

Nuspojave lijeka Zolgensma

Lijek Zolgensma je genetski modificirani organizam koji se injektira u tijelo oboljelog djeteta sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA), te je potreban oprez i za medicinsko osoblje koje injekciju daje oboljelom djetetu. Lijek se primjenjuje samo jednom i nakon toga se prati razvoj djeteta i njegovo napredovanje. Nakon terapije ovim lijekom mogu se javiti nuspojave na koje su liječnici spremni i znaju kako ih rješavati.

Spinalna mišićna atrofija je progresivna bolest koja uzrokuje nepopravljiva oštećenja motoričkih neurona, pa je izuzetno važno što prije otkriti bolest i započeti liječenje na vrijeme kako bi oštećenja motoričkih sposobnosti bile što manje jer se uništeno ne može popraviti. Nemogućnost hodanja, nemogućnost hranjenja i nemogućnost disanja su vrlo ozbiljne pojave koje na kraju mogu dovesti do smrtnog ishoda.

Nuspojave koje se javljaju u terapiji Zolgensma lijekom svakako nisu bezazlene no u odnosu na siguran ishod i smanjeni životni vijek djeteta sa spinalnom mišićnom atrofijom, nuspojave se mogu liječiti i ublažiti sve u cilju kako bi se stavila pod kontrolu opasna bolest spinalna mišićna atrofija.

Iskustva sa lijekom Zolgensma i cijena

Roditelji kojima je priopćeno da njihovo dijete ima spinalnu mišićnu atrofiju u samom početku ako ništa ne znaju o ovoj bolesti nisu ni svjesni što to zapravo predstavlja. Tek kad se informiraju shvate da njihovo dijete koje je oboljelo od spinalne mišićne atrofije ne samo da ne može prohodati bez intenzivnih terapijskih vježbi, uz ovu progresivnu bolest može prestati i hraniti se i disati te da je krajnji ishod smrtan.

Lijek se nalazi na listi lijekova koji se izdaju na recept međutim nije dostupan svakom oboljelom djetetu i nije svako oboljelo dijete kandidat da bi primilo ovaj skupi lijek. S obzirom da se radi o genetski modificiranom organizmu te ta ovaj lijek može utjecati i na druge organe u tijelu, stanje djeteta da bi primilo ovaj lijek mora biti stabilno što se tiče drugih organa u tijelu i funkcioniranja tijela.

Roditelji su prepušteni u borbi za lijekom Zolgensma i prikupljanjem novaca dobrotvornim akcijama kako bi njihovo dijete oboljelo od ove progresivne i opake bolesti primilo lijek Zolgensma na vrijeme dok ova progresivna bolest nije nepovratno uništila previše neurona da bi se omogućio daljnji razvoj djeteta. Cijena je izuzetno visoka za obične građane, a cijena koja se plaća nije samo lijek, već i cjelokupni tretman prilikom terapije lijekom pa to iznosi vrtoglave brojke.